● نتائج ملحوظة إحصائيّاً تؤكد آليّة عمل "ألتيميا" لعلاج داء الكريّات المنجليّة● تلبية نقاط النهاية الأولية والثانويّة
● ملاحظة انخفاض بالغ الأهمية سريرياً لنوبات إنسداد الأوعية في النتائج الرئيسيّة
● لم تتمّ ملاحظة مضاعفات سلبية خطيرة مرتبطة بالعلاج
● اختارت غالبية المرضى إستكمال العلاج في ملحق التجربة المفتوحة
ريفييرا بيتش، فلوريدا -يوم الخَمِيس 2 نوفمبر 2017 [ ايتوس واير ]
(بزنيس واير) – أعلنت اليوم شركة "سانسيليو فارماسوتيكالز" ("إس بيه سي آي") عن نتائج رئيسيّة إيجابيّة من دراسة سريريّة لتقييم فعاليّة وسلامة "ألتيميا"، وهو كبسولة دواء على شكل جرعة هلاميّة ناعمة تؤخذ عن طريق الفم، لدى الأطفال ما بين 5 و17 عاماً الذين يعانون من داء الكريّات المنجليّة (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02973360).
يتميّز داء الكريّات المنجليّة بوجود اختلال في بعض الأحماض الدهنيّة في أغشية خلايا الدم، ما يؤدي إلى زيادة التصاق خلايا الدم والالتهاب المزمن وزيادة التخثّر وانحلال خلايا الدم الحمراء، وهي جميعها عوامل تؤدي إلى نوبات من الألم، وانسداد الأوعية، وتضرّر الأعضاء. وانطلاقاً من الأبحاث، قامت شركة "إس بيه سي آي" بتطوير دواء "ألتيميا"، وهو مزيج من دهون محددة تمّ تركيبها باستخدام منصّة "أدفانسد ليبيد تكنولوجيز" ("إيه إل تي") التي تمتلكها الشركة، من أجل إعادة التوازن المناسب لأغشية خلايا الدم المتضررة بفعل المرض.
شكّلت نقطة النهاية الأولية قياساً للتغيّر في الحالة الأساسية لتركيز الأحماض الدهنية في أغشية خلايا الدم مقارنةً مع العلاج الوهمي . وقد حقّق الدواء دلالة إحصائية هامة خلال 4 أسابيع لدى المرضى الذين يتلقّون العلاج بدواء "ألتيميا".
كما تمّت ملاحظة تحسينات كبيرة على الصعيد الإحصائي في مؤشرات التخثّر (دي-دايمر)، والالتهاب، (البروتين المتفاعل-سي)، والالتصاق (إي-سلكتين)، وهي عناصر أساسيّة مرتبطة بالأعراض السريريّة المتلازمة لداء الكريّات المنجليّة، بعد ثمانية أسابيع من العلاج. ولوحظ أيضاً انخفاض هام على الصعيد السريري في إنسداد الأوعية. كما لم يتمّ الإبلغ عن أيّ مضاعفات سلبية خطيرة مرتبطة بالعلاج.
وقامت نسبة 94 في المائة من الأشخاص باستكمال الدراسة، واختارت الأغلبيّة أن تشارك في ملحق التجربة المفتوحة التي ستستمرّ بمراقبة سلامة الدواء وفعاليّته.
وقال الدكتور فريديريك دي. سانسيليو، الرئيس والرئيس التنفيذي لدى شركة "إس بيه سي آي"، في هذا السياق: "لقد بقي العلاج الفعال والآمن لداء الكريّات المنجليّة بعيد المنال طوال عقود. وقد تؤدي نتائج هذه الدراسة السريريّة العشوائيّة الناجحة، متعددة المراكز والخاضعة للتحكّم، إلى إيجاد علاج جديد يكون آمناً وفعالاً للمرضى المصابين بهذا المرض الخطير في كافة أنحاء العالم".
من جانبه، قال إيدريان إل. رابينويتز، طبيب معالج والرئيس التنفيذي للشؤون الطبيّة لدى "إس بيه سي آي": "سيشكّل العلاج الآمن والذي يمكن احتماله، الذي يُقدّم على شكل كبسولات هلاميّة صغيرة ناعمة يتمّ تناولها مرّة واحدة في اليوم، إنجازاً كبيراً وجديداً في علاج داء الكريّات المنجليّة. وستساهم الفعالية السريريّة ومواصفات السلامة في ’ألتيميا‘ بضمان مواصلة تطوير البرنامج".
يتمّ حاليّاً إجراء تحليل إضافي للبيانات، وتخطّط "إس بيه سي آي" لتقديم بيانات مفصّلة من هذه الدراسة في مجلات يراجعها الزملاء والمؤتمرات العلميّة مقبلة. وتخطّط الشركة أيضاً إلى الاجتماع بإدارة الغذاء والدواء، بالإضافة إلى وكالة الأدوية الأوروبيّة، للبحث في الخطوات التالية بشأن "ألتيميا".
لمحة عن داء الكريّات المنجليّة
يُعدّ داء الكريّات المنجليّة مجموعة من الإضطرابات الجينيّة التي تولّد اختلالاً في الهيموغلوبين ونضوب بعض الدهون في جدران خلايا الدم. وتولّد هذه الاختلالات ععدداً من المشاكل الصحية مثل الالتهابات كما تزيد من ميل خلايا الدم الحمراء والبيضاء إلى الالتصاق، ما يؤدي إلى انسداد عرضيّ للأوعية الدموية، وتضرّر الأنسجة الناجم عن عودة الدم اليها والألم الشديد. وفي النهاية، يصاب الكثير من الأولاد بضرر في الأعضاء وسكتات دماغيّة. توجد نحو 100 ألف حالة إصابة بداء الكريّات المنجليّة في الولايات المتحدة الأمريكيّة، وتكون خيارات العلاج محدودة. وقد تتخطى تكلفة العناية بهذه المجموعة 5 مليار دولار أمريكي.
لمحة عن "ألتيميا"
إنّ "ألتيميا" منتج نمتلكه مرشح للحصول على براءة اختراع يتمّ تطويره لعلاج داء الكريّات المنجليّة. يتألّف "ألتيميا" من مزيج مركّب من الدهون المركبة باستخدام منصة "أدفانسد ليبيد تكنولوجيز" ("إيه إل تي") من أجل معالجة المرض. ويأتي الدواء ضمن كبسولة هلاميّة ناعمة صغيرة، ويؤخذ مرّة في اليوم من أجل خفض نوبات انسداد الأوعية، وفقر الدم، وتضرّر الأعضاء، وغيرها من المضاعفات لدى المرضى المصابين بداء الكريّات المنجليّة.
يؤدي الاختلال في الهيموغلوبين الى تدمير عدد من الدهون المحدّدة، ما يولّد عدداً من تفاعلات تنشيط الصفائح الدموية المتسلسلة التي تسبب نوبات من انسداد الأوعية. ويهدف "ألتيميا" الى إعادة توفير هذه الدهون لمنع حصول هذه التفاعلات.
وبالارتكاز الى الأبحاث التي أجرتها شركة "سانسيليو فارماسوتيكالز" (إس بيه سي آي) وغيرها، قد تساهم الدهون المحدّدة الموجودة في "ألتيميا" بإعادة التوازن وسيولة خلايا الدم الحمراء وخلايا أخرى المتضررة بفعل المرض. وإنّنا واثقون بأنّ "ألتيميا" سيقوم بمعالجة داء الكريّات المنجليّة من خلال خفض امكانية التصاق خلايا الدم، والالتهاب المزمن، وانحلال خلايا الدم الحمراء، وهي العوامل التي تؤدي بدورها إلى خفض نوبات الألم، وانسداد الأوعية، وتضرّر الأعضاء. وانطلاقاً من تركيبته وآليّة عمله، نحن نؤمن بأنّ دواء "ألتيميا" يتمتع بالقدرة على إيصال جرعة علاجيّة ضيّقة من بعض الدهون مباشرةً إلى غشاء خلايا الدم الحمراء لدى المرضى المصابين بداء الكريّات المنجليّة. وقد يساهم المزج بين تقنيّة توصيل الدواء "إيه إل تي" والدهون الشديدة النقاء بخفض إنسداد الأوعية بشكل كبير. ونعتقد أيضاً بأنّ "ألتيميا" يتمتع بالقدرة على معالجة أعراض الالتهابات الناتجة عن داء الكريّات المنجليّة، والمساعدة على خفض حالات داء الكريّات المنجليّة بشكلٍ عام. ومن خلال تقليل الضرر، قد يساهم "ألتيميا" بخفض حالات داء الكريّات المنجليّة والوفيّات الناتجة عنه.
لمحة عن شركة "سانسيليو فارماسوتيكالز"
تُعدّ شركة "سانسيليو فارماسوتيكالز" ("إس بيه سي آي") شركة أدوية متخصّصة ومتكاملة، وهي تركّز على تطوير وتصنيع وتسويق منتجات صيدلانيّة، بما في ذلك تلك التي تقوم على منصّة "أدفانسد ليبيد تكنولوجيز" ("إيه إل تي") التي نملكها. وتعمل "إس بيه سي آي" على تطوير علاجات لداء الكريّات المنجليّة، ومتلازمة الأمعاء القصيرة، وفرط ثلاثي غليسيريد الدم. ونحن نستخدم منشأتنا المتوافقة مع معايير ممارسات التصنيع الجيد ("سي جي إم بيه") من أجل تطوير وتصنيع منتجاتنا. وقد تمّ تصميم منصّتنا "إيه إل تي" لتحسين التوافر الحيوي، وخفض تأثير الطعام، وتحسين فعالية الدهون والمكونات الصيدلانيّة الفعالة القابلة لإذابة الدهون. إنّ الدهون هي جزيئات لا تمتزج بالماء أو تمتلك خاصيتي حب الماء وحب الدهون، بما في ذلك الأحماض الدهنيّة والستيرويدات (بما في ذلك الهرمونات) والفيتامينات المتحلّلة في الدهون (مثل الفيتامينات "إيه"، و"دي"، و"إي"، و"كيه"). ويتمحور نموذج أعمالنا حول تطبيق منصّتنا "إيه إل تي" على والمكونات الصيدلانيّة الفعالة القابلة لإذابة الدهون، من أجل إنتاج منتجات فريدة تعالج الاضطرابات والأمراض الناتجة عن انعدام توازنات الدهون في الجسم. وبالإضافة إلى تركيزنا الأساسي على تطوير منتجاتنا التي نمتلكها باستخدام منصّة "إيه إل تي"، نستخدم ونمنح حقوق الترخيص إلى منصّة "إيه إل تي" التي نمتلكها وتقنيّات أخرى إلى أطراف ثالثة، ما يفتح المجال أمام التطوير وخدمات تطوير كبسولات الدواء الهلامية الناعمة المتعاقبة. وتتوافر معلومات إضافيّة عبر الرابط الإلكتروني التالي: www.sancilio.com.
إن نص اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنص اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.
Contacts
شركة "سانسيليو فارماسوتيكالز"
مارك والف
هاتف: 5618472302
نائب الرئيس التنفيذي والرئيس التنفيذي للشؤون الماليّة
الرابط الثابت : http://aetoswire.com/ar/news/4928/ar
