تاكيدا تبرهن على التزامها طويل الأمد لتطوير علاج الاضطرابات النزفية النادرة من خلال دراسات تركز على أدلة فعلية ومعالجة جينية استقصائية في لاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لأمراض الدم 2019

- تم تطبيق النتائج المجمعة من البيانات الفعلية مع مواصلة "تاكيدا" لتطوير حافظة علاجات أمراض الدم الخاصة بها وتعزيز علاج المصابين بالاضطرابات النزفية.

- تُظهر الدراسات ما قبل السريرية فرصاً محتملة للتحسين متعلقة بالعلاج الجيني المرتبط بفيروس الغدّة الدرقيّة "إيه إيه في" لأمراض الهيموفيليا "أ" وغيرها من الأمراض أحادية المنشأ

. 

أوساكا، اليابان -الأربعاء 11 ديسمبر 2019 [ ايتوس واير ]

(بزنيس واير): قدمت اليوم شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة (المدرجة في بورصة طوكيو تحت الرمز: TSE:4502) (المشار إليها لاحقاً بـ "تاكيدا") تسعة عروض لملصقات إيضاحية خلال فعاليات الاجتماع السنوي الـ61 للجمعية الأمريكية لأمراض الدم "إيه إس إتش" والتي تسلط الضوء على التزامها بتطوير علاجات للاضطرابات النزفية النادرة عبر ضم بيانات فعلية وتطوير العلاج الجيني المرتبط بفيروس الغدّة الدرقيّة "إيه إيه في". 

فهم الأدلة الفعلية لتطوير ابتكارات متمحورة حول المريض في الاضطرابات النزفية

تُظهر الأدلة الفعلية التي تم الحصول عليها من دراسات على امتداد حافظة علاجات الهيموفيليا الوفورات في التكاليف والفوائد المحققة للمرضى من أساليب العلاج المخصصة والمستمرة. إلا أنه في حالة مرض "فون ويليبراند" فإن الأدلة الفعلية تسلط الضوء على تواصل عدم تلبية الاحتياجات السريرية للتخصيص والتي قد تساعد في تمكين الحصول على نتائج علاجية محسنة. وتشتمل الأفكار التي تم طرحها خلال اجتماع الجمعية الأمريكية لأمراض الدم على: 

• "أدينوفايت" [عامل مكافح للهيموفيليا (مأشوب)، مصنوع بتقنية بلمرة غليكول البولي إيثيلين]: في الملصق "استهلاك العامل 8 في العالم الواقعي بحسب الفئات العمرية ونتائج النزف قبل وبعد الانتقال إلى المادة النشطة "روريوكتوكوج ألفا بيجول" (أدينوفي) في دراسة  رصديةٍ استرجاعية باستخدام بيانات من صيدليات متخصصة في الولايات المتحدة"، الخلاصة 2411؛ أظهرت النتائج أن أولئك الذين قاموا بالتغيير شهدوا انخفاضاً بنسبة 40-50 في المائة في معدلات النزف السنوية. 
• الهيموفيليا "أ": في الملصق "نموذج فعال من حيث التكلفة للعامل 8 المأشوب مقارنةً بعلاج "إميسيزوماب" للمرضى الذين يعانون من الهيموفيليا ’أ‘ الحادة دون مثبّطات"، الخلاصة 2102؛ أظهرت النتائج أن العلاج الوقائي في حالة العامل 8 كانت أقل كلفة وأكثر فعالية على امتداد فترة حياة تقدر بنحو 70 عاماً لمريض يعاني من اضطراب الهيموفيليا "أ" الحادة.
• "إف إي آي بي إيه" [عامل تخثّر مكافح للتثبيط]: إن الملصق "إدارة سريرية في العالم الواقعي للمرضى الذين يعانون من الهيموفيليا والمثبطات: فعالية وسلامة مركّزات مركّب البروثرومبين المنشط ’إيه بيه سي سي‘ لدى المرضى الخاضعين لأكثر من 18 شهراً من المتابعة في دراسة النتائج العالمية لـ’إف إي آي بي إيه‘ (’إف إي آي بي إيه جي أو‘)، الخلاصة 2418؛ يوصّف السلامة والكفاءة طويلة الأمد وفي العالم الواقعي لـ"إف إي آي بي إيه" في المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الخلقية "أ" و"ب" مع مثبطات في مختلف الحالات السريرية.
• مرض "فون ويليبراند": أظهرت البيانات المأخوذة من دراستين تهدفان إلى تطوير المعرفة والفهم العلميين لمرض "فون ويليبراند" ("في دبليو دي")، ومن ضمن ذلك التحليلات بأثر رجعي التالية:
  • إن الملصق "تحليل أنماط النزف والعلاج بين الأطفال والمراهقين قبل وبعد تشخيص الإصابة بمرض فون ويليبراند باستخدام بيانات من قاعدة بيانات المطالبات الطبية الأمريكية"، الخلاصة 2117؛ يسلط الضوء على بيانات المطالبات الطبية في الولايات المتحدة الأمريكية والتي تميز أنماط التشخيص والنزف والعلاج في الأطفال والمراهقين المصابين بمرض "فون ويليبراند" وتشير إلى الحاجة لتحسين العلاج والرعاية لهذه الفئة من المرضى.
  • بالإضافة إلى ذلك، فإن الملصق "تقدير العبء الاقتصادي المرتبط بالعمليات الجراحية الكبيرة بسبب مرض فون ويليبراند بناء على بيانات مطالبات من الولايات المتحدة الأمريكية"، الخلاصة 4692؛ يقيم الأثر الاقتصادي المرافق للجراحات الرئيسية في المرضى المصابين بمرض "فون ويليبراند"، وأظهرت النتائج أن هؤلاء المرضى يتكبدون تكاليف أكبر لمصادر الرعاية الصحية مقارنة بالمرضى غير المصابين بمرض "فون ويليبراند" والذين خضعوا لنفس العمليات.

وقال الدكتور جوناثان روبرتس، المدير الطبي المساعد، معهد الاضطرابات النزفية والتخثرية، "بيوريا"، 3: "تؤدي الأدلة في العالم الواقعي دوراً محورياً في فهم أنماط الرعاية التي تتم في الممارسات الطبية اليومية خارج نطاق الدراسات السريرية الصارمة. تُظهر بيانات المطالبات الطبية في الولايات المتحدة الأمريكية الحاجة إلى تحسين إدارة مرض ’فون ويليبراند‘ في الأطفال والمراهقين بهدف تحسين العلاج وتقليل عدد حالات النزف بعد التشخيص".

الدراسات العلمية ما قبل السريرية تعالج التحديات المتعلقة بالعلاج الجيني المرتبط بفيروس الغدّة الدرقيّة "إيه إيه في"

كما قدمت "تاكيدا" بيانات من دراسات ما قبل سريرية حول بعض القيود المحددة والمعروفة للعلاج الجيني المرتبط بفيروس الغدة الدرقية "إيه إيه في". وستُثري هذه الدراسات مقاربة "تاكيدا" لبرامجها الاستقصائية الخاصة بالعلاج الجيني المرتبط بفيروس "إيه إيه في". هذا وتمر "تاك-754" وهي علاج جيني استقصائي مرتبط بفيروس "إيه إيه في" للهيموفيليا "أ" بالمرحلة الأولى من الدراسة السريرية، وستليها قريباً علاجات جينية أخرى محتملة ومن ضمنها "تاك-748" والتي تعتبر علاج جيني استقصائي مرتبط بفيروس "إيه إيه في" للهيموفيليا "ب". 

يتمثل هدف المعالجة الخاص بالعلاج الجيني للهيموفيليا بتقديم مستويات علاجية مستدامة لعامل التخثر الداخلي على مدى عدة أعوام. وتتمتع العلاجات الجينية للهيموفيليا بإمكانية توفير تعبير طويل الأمد وبمستويات عالية للعامل، وتحد من الحاجة للضخ المتكرر للعامل^2,1. وبهدف تقديم علاج جيني إلى مريض، يتم تحميل نسخة طبيعية من جين مفقود على وسيط نقل يطلق عليه اسم الناقل³. إن فيروس الغدة الدرقية المأشوب وخاصة تلك التي يتم نقلها بالأنماط المصلية من بروتين كابسيد لفيروسات "إيه إيه في 5" و"إيه إيه في 8"، تعمل كناقل في معظم دراسات الهيموفيليا الجارية³. يقوم الناقل بنقل الجين الوظيفي إلى خلايا كبد المريض والتي يمكنها بعد ذلك إنتاج بروتينات تخثر الدم بصورة صحيحة^5,4. لكن المناعة الموجودة مسبقاً لدى المرضى تجاه برتين الكابسيد لفيروس "إيه إيه في 8" وغيره من الأنماط المصلية من فيروسات "إيه إيه في" قد تؤثر على سلامة وكفاءة هذه الأساليب العلاجية³.

وبهدف الوصول إلى بفهم أفضل حول انتشار المناعة الموجودة مسبقاً ضد بروتينات كابسيد المستخدمة على نطاق واسع في "إيه إيه في 2" و"إيه إيه في 5" و"إيه إيه في 8" لدى المرضى الراشدين المصابين بالهيموفيليا، فقد أجرت "تاكيدا" دراسة حول المنظور الدولي والوبائية المستمرة حملت عنوان "انتشار المناعة المسبقة لأنماط مصلية مختلفة من فيروس الغدة الدرقية "إيه إيه في" بين البالغين المصابين بالهيموفيليا"، (الخلاصة 3349)، والتي توصلت إلى أن 50 في المائة من المرضى المصابين بالهيموفيليا لديهم أجسام مضادة معادلة لبروتينات كابسيد في "إيه إيه في 2" و"إيه إيه في 5" و"إيه إيه في 8" مع إظهار نحو 40 في المائة منهم انتشاراً مشتركاً للأنماط المصلية الثلاثة التي تم تقييمها. وكنتيجة لذلك، فمن غير المتوقع أن يستجيب هؤلاء المرضى للعلاج الجيني المستند إلى ناقلات "إيه إيه في"³.  

وقال الطبيب دانيال كوران، رئيس وحدة مجال علاج الأمراض النادرة في "تاكيدا": "مع مواصلتنا تطوير برامج العلاج الجيني الاستقصائي للهيموفيليا ’أ‘ و’ب‘، فإن ’تاكيدا‘ تستقصي كذلك المقاربات اللازمة لتخطي التحديات الحالية التي تواجهها أساليب العلاج الجيني لفيروس الغدة الدرقية ’إيه إيه في‘ والتي يمكن تطبيقها على الهيموفيليا وغيرها من الأمراض أحادية المنشأ. إن تطوير مقاربات علاج جيني جديدة ومن ضمنها تلك القادرة على معالجة المناعة الموجودة مسبقاً لفيروس ’إيه إيه في‘ تمكن إعادة الجرعات، وتقليل الجرعات، وتحسين التوزيع البيولوجي، وتطوير نواقل جينية بديلة، هو أمر على قدر كبير من الأهمية حتى نتمكن من تقديم علاجات وظيفية للمرضى يوماً ما".

وأظهر الملصق الإيضاحي "عمود الامتزاز المناعي المحدد لفيروس الغدة الدرقية ’إيه إيه في 8‘: خيار علاجي للمرضى الحاملين مسبقاً لأجسام مضادة مستعدلة مكافحة لفيروس الغدة الدرقية ’إيه إيه في 8‘"، الخلاصة 5922، بيانات ما قبل سريرية حول مقاربة واحدة للتغلب على المناعة الموجودة مسبقاً لفيروس "إيه إيه في"⁶. وتم في الدراسة استخدام عمود الامتزاز المناعي المحدد لفيروس الغدة الدرقية "إيه إيه في 8" لمحاكاة معالجة بلازما المرضي في المختبر عبر تطبق دورات علاجية مختلفة على مخزونات البلازما، والتي أظهرت إمكانية تخفيض تركيزات الأجسام المضادة لفيروس "إيه إيه في 8"⁶. وسيتم تطبيق الأفكار الناتجة عن هذه الدراسة في أبحاث "تاكيدا" لتحديد ما إذا كان عمود الامتزاز المناعي المحدد قادراً على إتاحة تقديم العلاج الجيني لفيروس "إيه إيه في 8" إلى المرضى الذين لديهم مناعة موجودة مسبقاً وتسهيل عملية إعادة إعطاء العلاج الجيني⁶.

معلومات متخصصة هامة عن علاج "أدينوفايت"

معلومات هامة عن "أدينوفايت" [عامل مكافح للهيموفيليا (مأشوب)، مصنوع بتقنية بلمرة غليكول البولي إيثيلين]

دواعي وقيود الاستخدام

يعدّ "أدينوفايت" عاملاً مكافحاً لهيموفيليا الدم لدى البشر يوصف للأطفال والبالغين الذين يعانون من الهيموفيليا "أ" (اختلال العامل الخلقي الثامن) في الحالات التالية:

• علاج نوبات النزيف والتحكم بها عند اللزوم
• إدارة الفترة المحيطة بالجراحة
• العلاج الوقائي الروتيني للحد من وتيرة نوبات النزيف

إن "أدينوفايت" غير مخصّص لعلاج مرض فون ويليبراند.

معلومات هامة مفصلة عن المخاطر

موانع الاستخدام

رد الفعل التحسسي  المسبق لدواء "أدينوفايت"، أو للجزيئة الأم ("أدفايت" [عامل مكافح للهيموفيليا (مأشوب)]، أو بروتينات الفئران أو الهامستر، أو سواغات "أدينوفايت" (مثلاً، "تريس"، "مانيتول"، سكر "طرهالوز"، "جلوتاثيون" المضاد للأكسدة و/أو مستحلب "بوليسوربات 80").

تحذيرات وتنبيهات خاصة

تفاعلات فرط الحساسية

إن تفاعلات فرط الحساسية قابلة للحدوث لدى استخدام "أدينوفايت". وقد تمّ الإبلاغ عن تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك ردّ الفعل التحسّسي، مع منتجات أخرى من العامل الثامن المكافح للهيموفيليا المأشوب، بما في ذلك الجزيئة الأم، "أدفايت". وتشمل المؤشرات المبكرة لتفاعلات فرط الحساسية التي قد تتفاقم إلى رد فعل تحسّسي، الوذمة الوعائية، وضيق الصدر، وضيق التنفس، والصفير، والطفح الجلدي، والحكاك. في حال حدوث تفاعلات فرط الحساسية، ينبغي التوقف عن استخدام المنتج الطبي على الفور والمباشرة بالعلاج الملائم.

الأجسام المضادّة المعادلة

قد تتكوّن الأجسام المضادة المعادلة (المثبّطات) للعاملالثامن بعد استخدام "أدينوفايت", ينبغي مراقبة المرضى بانتظام تفادياً لتطور مثبطات العامل الثامن من خلال الملاحظات السريرية والاختبارات المخبرية. إذا لم يحدث ارتفاع في مستويات العامل الثامن المشتق من البلازما بالشكل المتوقع، أو إذا لم يتم التحكم بالنزف بالجرعة المتوقعة، ينبغي إجراء اختبار لقياس تركز مثبط العامل الثامن.

التفاعلات الضائرة

أكثر التفاعلات الضائرة شيوعاً (≤ 1 في المائة من الحالات) المسجلة في الدراسات السريرية كانت: الصداع والغثيان.

للاطلاع على معلومات كاملة خاصة بالوصفة الطبية، يرجى النقر على الرابط الالكتروني التالي: https://www.shirecontent.com/PI/PDFs/ADYNOVATE_USA_ENG.pdf.

دواعي استخدام مركّب "فيبا" المضاد للتثبيط المخثر ومعلومات هامة مفصلة عن المخاطر

دواعي استخدام مركّب "فيبا"

إن "فيبا" هو مركَب مضاد للتثبيط المخثّر يستخدم لعلاج المرضى المصابين بالهيموفيليا "أ" (النقص في العامل الثامن) والهيموفيليا "ب" (النقص في العامل التاسع) ويتألف من المثبطات لـما يلي:

• التحكم بنوبات النزيف والوقاية منها
• إدارة الفترة المحيطة بالجراحة
• العلاج الوقائي الروتيني لمنع حدوث نوبات النزيف أو التخفيف من وتيرتها

لا يستخدم مركّب "فيبا" لعلاج نوبات النزيف الناتجة عن اختلال عامل التخثر في غياب مثبطات لعامل التخثر الثامن أو عامل التخثر التاسع.

معلومات هامة مفصلة عن المخاطر خاصة بـمركّب "فيبا"

تحذير: حالات انصمام الأوعية الدموية والتخثّر

• سجلت حالات انصمام خثاري خلال فترة مراقبة الدواء بعد تسويقه، بعد عملية تشريب مركّب "فيبا"، وبالأخص بعد إعطاء جرعات عالية (أكثر من 200 وحدة/كلغ في اليوم) و/أو مع المرضى الذين يعانون من عوامل خطر التخثر.
• ينبغي مراقبة المرضى الذين يتلقون العلاج بـمركّب "فيبا" للتأكد من عدم ظهور علامات وأعراض حوادث الانصمام الخثاري الوريدي.

موانع الاستخدام

لا ينبغي استخدام مركّب "فيبا" في الحالات التالية:

• إذا كان لدى المريض سجل من التفاعلات السابقة كرد الفعل التحسسي أو فرط الحساسية الحادة تجاه مركّب "فيبا" أو أي من مكوناته، بما في ذلك عوامل من نظام إفراز الكينين.
• إذا كان المريض يعاني من التخثر المنتشر داخل الأوعية
• إذا كان المريض يعاني من تخثر أو انصمام حاد (بما في ذلك احتشاء عضلة القلب)

تحذيرات واحتياطات

قد تسجّل حوادث الانصمام الخثاري الوريدي (بما في ذلك التخثر الوريدي، الانصمام الرئوي واحتشاء عضلة القلب والجلطات)، لا سيما بعد إعطاء جرعات عالية (أكبر من 200 وحدة/كلغ/يوم) و/أو لدى المرضى المعرّضين لعوامل خطر التخثر.

يزيد احتمال التعرض لمخاطر حصول حوادث التخثر نتيجةً للعامل النسيجي الجائل أو للعوامل المسببة للاعتلال الخثري لدى المرضى الذين يعانون من التخثر المنتشر داخل الأوعية "دي آي سي"، أو مرض تصلب الشرايين (التصلب العصيدي) المتقدم، أو الإصابة الهرسية أو الإنتان الدموي أو الذين يخضعون للعلاج المصاحب باستخدام العامل "7 إيه" المأشوب. لا بد من تقييم الفوائد المحتملة للعلاج مقارنة بالمخاطر المحتملة لحصول حوادث الانصمام الخثاري هذه.

ينبغي ألا يتجاوز التشريب جرعة واحدة من 100 وحدة/كلغ وجرعات يومية من 200 وحدة/كلغ. كما ينبغي ألا تتجاوز وتيرة الحقن أو التشريب 2 وحدة/كلغ/الدقيقة كحد أقصى. ينبغي مراقبة المرضى الذين يحصلون على جرعات أكبر من 100 وحدة/كلغ لتفادي الإصابة بالتخثر المنتشر داخل الأوعية أو النقص الحاد في تروية الشريان التاجي أو ظهور علامات أو أعراض حوادث الانصمام الخثاري الأخرى. في حال حدوث علامات أو أعراض سريرية، مثل ألم في الصدر أو تغير في الضغط أو ضيق في التنفس أو تغير في الوعي أو الرؤية أو النطق، أو انتفاخ و/أو ألم في الأطراف أو البطن، يجب التوقف عن استخدام مركّب "فيبا" والمباشرة بالتشخيص والتدابير العلاجية الملائمة.

لم يتم التأكد من سلامة وفعالية مركّب "فيبا" في حالات النزف المهبلي لدى المرضى الذين يتلقون علاج "إميسيزوماب".  تم تسجيل حدوث اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري ("تي إم إيه") في تجربة سريرية تلقى خلالها المرضى مركّب "فيبا" كجزء من نظام علاجي لحالات النزف المهبلي بعد العلاج بـ"إميسيزوماتب". فكر جيداً في الفوائد والمخاطر المرتبطة بمركّب "فيبا" في حال اعتباره ضرورياً للمرضى الذين يتلقون العلاج الوقائي عن طريق "إميسيزوماب". في حال كان العلاج عن طريق مركّب "فيبا" ضرورياً للمرضى الذين يعالجون بـ"إميسيزوماب"، على الطبيب المعالج للهيموفيليا أن يقوم عن كثب بمراقبة ظهور أي علامات أو أعراض لاعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري ("تي إم إيه"). في الدراسات السريرية التي أجريت على "فيبا"، لم يتم تسجيل حالات اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري ("تي إم إيه").

قد تحدث تفاعلات فرط حساسية وردود فعل تحسّسية، بما في ذلك صدمات الحساسية. تشمل الأعراض الطفح الجلدي، والوذمة الوعائية، وأعراضاً معوية وتشنجات قصبية وهبوطاً في ضغط الدم. قد تكون التفاعلات حادة وشاملة (مثلا، ردود فعل تحسّسية مترافقة مع الطفح الجلدي ووذمة وعائية، تشنجات قصبية وصدمة دموية). كما سجلت تفاعلات أخرى مع التشريب، مثل القشعريرة والحمى وضغط الدم المرتفع.  في حال حدوث علامات وأعراض لتفاعلات تحسسية حادة، يجب على الفور التوقف عن استخدام :فيبا" وتوفير رعاية داعمة ملائمة.

ولأن مركّب "فيبا" مصنوع من البلازما البشرية، فإنه قد يترافق مع خطر نقل عوامل معدية، مثل الفيروسات، وعامل مرض كرويتزفيلت-جاكوب المتغير ("في سي جيه دي")، ونظرياً عامل مرض كرويتزفيلت-جاكوب ("سي جيه دي").

يحتوي مركّب "فيبا" على مواد مادة تسبب تراص كريات الدم الحمراء (الراصة الدموية)  باستخدام أجسام مضادة معروفة "إيه" و"بي". قد يعرقل الانتقال السلبي للأجسام المضادة إلى مستضدات الكريات الحمراء، مثلاً "إيه" و"بي" و"سي" ودي" بعض الاختبارات المصلية لمضادات الكريات الحمراء، مثل اختبار أضداد الغلوبولين (اختبار "كومبز").

التفاعلات الضائرة

من بين التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعاً المسجلة في أكثر من 5 في المائة من الحالات في تجارب المعالجة الوقائية، فقر الدم والإسهال ونزيف داخل المفاصل، ونتيجة موجبة للاختبار السطحي للجسم المضاد لالتهاب الكبد الوبائي "بي"، والغثيان والتقيؤ.

ومن بين التفاعلات الضائرة الخطيرة الأخرى تفاعلات فرط الحساسية وحوادث الانصمام الخثاري، بما في ذلك الجلطة والانصمام الرئوي والتخثر الوريدي العميق.

التفاعلات الدوائية

ينبغي أخذ حوادث التخثر المحتملة في الحسبان عند استخدام مضادات انحلال الفيبرين الجهازية الشاملة، مثل حمض الترانيكساميك وحمض الأمينوكابرويك، بالتزامن مع مركّب "فيبا". لم يتم إجراء أي دراسات مناسبة وخاضعة للمراقبة للاستخدام المتزامن أو المتسلسل بين "فيبا" والعامل "7 إيه" المأشوب، أو مضادات انحلال الفيبرين أو "إميسيزوماب". ولا يوصى باستخدام مضادات انحلال الفيبرين الشاملة في فترة تتراوح بين 6 و12 ساعة تقريباً بعد استخدام "فيبا".

وتشير تجربة مستمدة من تجربة سريرية لـ"إميسيزوماب" إلى احتمال وجود تفاعلات دوائية مع " إميسيزوماب".

الرجاء الاطلاع على معلومات وصف استخدام "إف إي آي بي إيه" الكاملة، بما في ذلك التحذير الوارد ضمن المربع حول حوادث الانصمام والتخثر.

لمحة عن الهيموفيليا

تعتبر الهيموفيليا مرضاً مزمناً يسبب نزفاً أطول من المعتاد بسبب غياب أو نقص عامل التخثر في الدم⁷. وتعتبر الهيموفيليا "أ" أكثر شيوعاً من الهيموفيليا "ب"⁷، حيث يبلغ عدد المصابين بالهيموفيليا "أ" نحو 158,225 شخصاً في حين أن عدد المصابين بالهيموفيليا "ب" يبلغ 31,247 شخصاً في جميع أنحاء العالم⁸.

ويمكن للمصابين بالهيموفيليا عبر التعاون الوثيق مع أخصائيي الرعاية الصحية أن يعيشوا حياة صحية من خلال الرعاية الصحيحة والعلاج المناسب⁷. وتشتمل أنماط العلاج عادة على العلاج عند الحاجة و/أو العلاج الوقائي المنتظم من خلال العلاج عبر ضخ بديل للعامل من أجل التحكم بمخاطر النزف أو منعها^8,7.

لمحة عن شركة "تاكيدا" في مجال أمراض الدم

بعد استحواذ شركة "تاكيدا" مؤخراً على شركة "شاير"، أصبحت "تاكيدا" رائدة في مجال الهيموفيليا بحيث تملك أطول محفظة للتاريخ والريادة في السوق بدعمٍ من خصائص السلامة والفعالية المحددة بعد عقود من الخبرة في العالم الحقيقي. نملك أكثر من 70 عاماً من الابتكار المحفّز للمرضى⁹ ومحفظة واسعة من 11 منتجاً على امتداد الاضطرابات النزفية المختلفة¹⁰. وتعني خبرتنا كروّاد في مجال أمراض الدم أننا مستعدون بشكل كافٍ لتلبية احتياجات اليوم فيما نتابع التطورات المستقبلية في رعاية الاضطرابات النزفية. وبالتعاون مع المرضى الذين يعانون أمراض الدم، نرفع توقعاتنا المستقبلية، بما في ذلك التشخيص المبكر، والحماية المبكرة والكاملة ضد حالات النزف، والرعاية الأكثر تخصصاً بحسب المرضى.

لمحة عن شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة

تُعتبر شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة (المدرجة في بورصة طوكيو تحت الرمز TSE:4502 وبورصة نيويورك تحت الرمز NYSE:TAK) شركة صيدلانية عالمية قائمة على القيم والبحث والتطوير ومقرها اليابان، وتلتزم بتأمين صحة أفضل ومستقبل أكثر إشراقاً للمرضى من خلال تحويل العلوم إلى أدوية مبتكرة للغاية. تركّز "تاكيدا" جهود البحث والتطوير على أربعة مجالات علاجية: علم الأورام، وأمراض الجهاز الهضمي، وعلم الأعصاب، والأمراض النادرة. ونقوم أيضاً باستثمارات مستهدفة للبحث والتطوير في العلاجات واللقاحات المشتقة من البلازما. ونركّز على تصنيع أدوية مبتكرة للغاية تسهم في إحداث فرق في حياة الناس من خلال الارتقاء بحدود خيارات العلاج الجديدة والاستفادة من محرك البحث والتطوير التعاوني المعزز وإمكاناتنا لإنشاء سلسلة من اللقاحات القوية والمتنوعة. ويلتزم الموظفون لدى "تاكيدا" بتحسين جودة حياة المرضى ويعملون مع شركائنا في مجال الرعاية الصحية في حوالى 80 بلداً ومنطقة.

للمزيد من المعلومات، الرجاء زيارة الموقع الإلكتروني التالي: https://www.takeda.com.

المراجع:

1. مؤسسة الهيموفيليا الوطنية. العلاجات المستقبلية. يمكن الاطلاع عليها على الرابط الإلكتروني التالي: https://www.hemophilia.org/Bleeding-Disorders/Future-Therapies. تم الاطلاع عليه في: نوفمبر 2019.
2. وونغ، تي. وريخت، إم. "دراجز (2011)" 71: 305.
3. راجافيل، كي وآخرون. "انتشار المناعة المسبقة لأنماط مصلية مختلفة من فيروس الغدة الدرقية "إيه إيه في" بين البالغين المصابين بالهيموفيليا". البيانات على الملف.
4. دوشي بي إس، أرودا في آر. العلاج الجيني للهيموفيليا: ماذا يخبئ لنا المستقبل؟ التقدم في الأساليب العلاجية للهيموفيليا. 2018، 9(9): 273-293.
5. بايب، إس دبليو. العلاج الجيني للهيموفيليا. سرطان الدم عند الأطفال. 2018، 65(2): إي26865.
6. كروزيك، إيه وآخرون. عمود الامتزاز المناعي المحدد لفيروس الغدة الدرقية "إيه إيه في 8": خيار علاجي للمرضى الحاملين مسبقاً لأجسام مضادة مستعدلة مكافحة لفيروس الغدة الدرقية "إيه إيه في 8". البيانات على الملف.
7. الاتحاد العالمي للهيموفيليا. "ما هي الهيموفيليا؟". الموقع الإلكتروني للاتحاد العالمي للهيموفيليا. http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=646. تم الاطلاع عليه آخر مرة في أبريل 2019.
8. الاتحاد العالمي للهيموفيليا. تقرير حول الاستطلاع العالمي السنوي 2017. الموقع الإلكتروني للاتحاد العالمي للهيموفيليا.http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1714.pdf ، تم الاطلاع عليه آخر مرة في أبريل 2019.
9. الاتحاد العالمي للهيموفيليا. "حول الاضطرابات النزفية: العلاج". الموقع الإلكتروني للاتحاد العالمي للهيموفيليا. https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=642. تم الاطلاع عليه آخر مرة في أبريل 2019.
10.  الموقع الإلكتروني لـ"شاير". قائمة المنتجات. الموقع الإلكتروني: https://www.shire.com/products/product-list?t=. تم الاطلاع عليه آخر مرة في يونيو 2019.

إشعار هامّ

لأغراض تتعلق بهذا الإشعار، يدّل تعبير "بيان صحفي" على هذه الوثيقة، وعلى أي عرض شفوي، أو جلسة أسئلة وأجوبة أو أيّ مواد مكتوبة أو شفوية تُناقش أو توزع من قبل "تاكيدا" للصناعات الدوائية (المشار إليها بـ "تاكيدا") فيما يتعلق بهذا البيان. لا يهدف هذا البيان (بما فيه ذلك أي إحاطة شفوية أو أي جلسة أسئلة وأجوبة بخصوصه)، ولا يشكّل جزءاً من أيّ عرض أو دعوة أو التماس لأيّ عرض لشراء، أو بطريقة أخرى الاستحواذ أو الاشتراك أو التبادل أو البيع أو بطريقة أخرى التصرف في أيّة أوراق ماليّة، أو التماس أيّ تصويت أو موافقة في أيّة ولاية قضائيّة. ولا يتمّ عرض أيّة أسهم إلى العامّة من خلال هذا البيان. ولم يتم عرض أيةّ أسهم في الولايات المتحدة إلّا على النحو المعمول به بموجب قانون الأوراق المالية الأمريكية لعام 1933 ونسخته المعدّلة، أو في حالات الإعفاء منه. ويُتاح هذا البيان (مع أيّة معلومات إضافيّة قد تقدّم إلى المستفيد) بشرط استعماله من قبل المستفيد لأهداف إعلاميّة فحسب (وليس لتقييم أيّ استثمار، أو استحواذ، أو استعمال، أو أيّة صفقة أخرى). وقد يشكّل أيّ فشل في الامتثال إلى هذه القيود انتهاكاً للقوانين المعمول بها في مجال الأوراق الماليّة.

إنّ الشركات التي تمتلك "تاكيدا" فيها استثمارات مباشرة وغير مباشرة هي كيانات منفصلة. في هذا البيان، كانت "تاكيدا" تلجأ في بعض الأحيان إلى الملاءمة عند ذكر "تاكيدا" وشركاتها التابعة بشكلٍ عامّ. وبالشكل نفسه، تُستخدم الكلمات "نحن" و"خاصّتنا" أيضاً للإشارة إلى الشركات التابعة بشكلٍ عام أو لمن يعملون لديهم. وتُستخدم هذه التعابير أيضاً حيث لا ينتج هدف مفيد عن تحديد الشركات أو الشركات المحددة.

بيانات تطلعيّة

قد يحتوي هذا البيان أو أي مواد متعلقة به على بيانات تطلعيّة أو قناعات أو آراء حول أعمال "تاكيدا" المستقبليّة، وموقعها المستقبلي، ونتائج العمليّات، بما في ذلك التقديرات والتوقعات والأهداف والخطط لشركة "تاكيدا". وبشكلٍ خاصّ، يحتوي هذا البيان توقعات وتقديرات إداريّة مرتبطة بالأداء المالي والتشغيلي لشركة "تاكيدا" بما في ذلك البيانات بشأن توقعات عائدات الأرباح، والأرباح التشغيلية، والأرباح المعدّلة قبل الفوائد والضرائب والإهلاك والإطفاء، والأرباح قبل اقتطاع ضريبة الدخل، وصافي الربح العائد لأصحاب الشركة، والأرباح الأساسيّة للسهم الواحد، والاستهلاك والإنقاص والإيرادات/النفقات الأخرى، والإيرادات الأساسية، وهامش الأرباح الأساسية المركزية، والأرباح الأساسية للسهم الواحد وصافي الدين. ومن دون الحصر، غالباً ما تتضمّن البيانات التطلعيّة كلمات مثل "نهدف"، أو "نخطّط"، أو "نعتقد"، أو "نأمل"، أو "نستمر"، أو "نتوقّع"، أو "نسعى"، أو "نعتزم"، أو "سوف"، أو "قد"، أو "يجب"، أو "سيكون"، أو "يستطيع"، أو "نتكهّن"، أو "نقدّر"، أو "نستشرف"، أو كلمات أو تعابير مشابهة، أو نسختها السلبيّة. وتقوم أيّة بيانات تطلعيّة في هذا المستند على التوقعات والاعتقادات الحاليّة من شركة "تاكيدا" بضوء المعلومات المتوفّرة حاليّاً. ولا تمثّل البيانات التطلعيّة المماثلة أيّة ضمانات من شركة "تاكيدا" أو إدارتها عن الأداء المستقبلي وتشمل مخاطر معروفة وغير معروفة، وشكوك، وعوامل أخرى، بما في ذلك ومن دون الحصر: الظروف الاقتصاديّة المحيطة بأعمال "تاكيدا"، بما في ذلك ظروف اقتصاديّة عامّة في اليابان، والولايات المتحدة الأمريكيّة، والعالم؛ والضغوطات التنافسيّة والتطورات؛ والقوانين والتنظيمات المعمول بها؛ ونجاح أو فشل برامج تطوير المنتجات؛ وقرارات السلطات التنظيميّة والتوقيت؛ والتغييرات في معدلات أسعار الصرف؛ والمطالبات أو المخاوف المرتبطة بسلامة أو فعاليّة المنتجات المسوّقة أو المنتجات المرشحة؛ والدمج بعد الاندماج مع الشركات المستحوذ عليها، التي قد يؤدي أيّ منها تغيّر النتائج الفعليّة أو الأداء أو الإنجازات أو الوضع المالي من "تاكيدا" عن أيّة نتائج مستقبليّة أو أداء أو إنجازات أو وضع مالي تمّ التعبير عنه أو الإشارة إليه في هذه البيانات التطلعيّة. للحصول على المزيد من المعلومات حول هذه العوامل وغيرها من العوامل التي من شأنها التأثير على نتائج شركة "تاكيدا" وأدائها وإنجازاتها وموقعها المالي، يُمكنكم الاطلاع على البند لثالث تحت عنوان "المعلومات الرئيسية د. عوامل الخطر" في بيان تسجيل "تاكيدا" المودع وفق النموذج "20-إف" لدى هيئة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية، والمتوفرة على الموقع الإلكتروني لشركة "تاكيدا": https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ أو www.sec.gov. ولا تقدّم "تاكيدا" أو إدارتها أيّة ضمانات أنّ التوقعات التي يتمّ التعبير عنها في هذه البيانات التطلعيّة ستكون صحيحة، وأنّ النتائج الفعليّة أو الأداء أو الإنجازات قد تختلف مادياً عن التوقعات. لا يجب أن يعتمد الأشخاص الذين يحصلون على هذا المستند على البيانات التطلعيّة. ولا تتحمّل "تاكيدا" موجب تحديث أيّة بيانات تطلعيّة موجودة في هذا المستند أو أيّة بيانات تطلعيّة قد تنتج عنه. ولا يشكّل الأداء السابق مؤشراً لنتائج مستقبليّة، وقد لا تقوم نتائج "تاكيدا" في هذا المستند بتحديد أو تقدير أو توقّع أو تنبؤ النتائج المستقبليّة من "تاكيدا".

يمكنكم الاطلاع على النسخة الأصلية للبيان الصحفي على موقع "بزنيس واير" (businesswire.com) على الرابط الإلكتروني التالي: https://www.businesswire.com/news/home/20191209005481/en/.

إن نص اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنص اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.

---

Contacts

لوسائل الإعلام في اليابان

كازومي كوباياشي

البريد الإلكتروني: kazumi.kobayashi@takeda.com

هاتف: 81(0)3-3278-2095

لوسائل الإعلام خارج اليابان

ديفيد موردوخ

البريد الإلكتروني: david.murdoch@takeda.com

هاتف: +1781-421-1741

الرابط الثابت : https://www.aetoswire.com/ar/news/تاكيدا-تبرهن-على-التزامها-طويل-الأمد-لتطوير-علاج-الاضطرابات-النزفية-النادرة-من-خلال-دراسات-تركز-على-أدلة-فعلية-ومعالجة-جينية-استقصائية-في-لاجتماع-السنوي-للجمعية-الأمريكية-لأمراض-الدم-2019/ar